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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

把全面从严治党作为党的长期战略、永恒课题——从中央纪委二次全会看在新征程上坚定不移深入推进全面从严治党******

　　全面从严治党永远在路上，党的自我革命永远在路上。

　　1月9日至10日，二十届中央纪委二次全会在京召开。习近平总书记出席全会并发表重要讲话，深刻分析大党独有难题的形成原因、主要表现和破解之道，深刻阐述健全全面从严治党体系的目标任务、实践要求，对坚定不移深入推进全面从严治党作出战略部署。

1月9日，中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平在中国共产党第二十届中央纪律检查委员会第二次全体会议上发表重要讲话。新华社记者 张领 摄

　　进一步健全全面从严治党体系

　　党的二十大报告首次提出“健全全面从严治党体系”，这是强化管党治党全面系统布局、协同高效推进的重大举措。

　　此次全会上，习近平总书记强调：“全面从严治党体系应是一个内涵丰富、功能完备、科学规范、运行高效的动态系统。”

1月9日，中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平在中国共产党第二十届中央纪律检查委员会第二次全体会议上发表重要讲话。李强、赵乐际、王沪宁、蔡奇、丁薛祥、李希出席会议。新华社记者 张领 摄

　　二十届中央纪委二次全会公报强调，时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定，坚定不移推动健全全面从严治党体系。

　　我们党作为长期执政的马克思主义政党和世界上第一大政党，党的远大目标和历史使命，党的队伍的庞大规模和广泛分布，党面临的重大风险和严峻挑战，都决定了只有整体地而不是局部地、系统地而不是零碎地、持久地而不是短暂地、高标准地而不是一般化地全面从严治党，才能把我们党建设好。

　　中国社会科学院马克思主义研究院副院长林建华认为，构建全面从严治党体系是一项具有全局性、开创性的工作，标志着我们党对自我革命规律认识更加深化，体现出我们党成体系推进全面从严治党向纵深发展的坚定决心。

　　习近平总书记在全会上指出，健全这个体系，需要坚持制度治党、依规治党，更加突出党的各方面建设有机衔接、联动集成、协同协调，更加突出体制机制的健全完善和法规制度的科学有效，更加突出运用治理的理念、系统的观念、辩证的思维管党治党建设党。

　　“三个‘更加突出’使我们明晰了健全全面从严治党体系的路径和重点。”林建华认为，要按照习近平总书记的要求，不断拓展全面从严治党的广度和深度，使全面从严治党各项工作更好体现时代性、把握规律性、富于创造性。

　　以有力政治监督保障党的二十大决策部署落实见效

　　政治监督不是空泛的、抽象的，而是具体的、实践的。

　　在此次会议上，习近平总书记鲜明指出，要以有力政治监督保障党的二十大决策部署落实见效。

　　——看党的二十大关于全面贯彻新发展理念、着力推动高质量发展、主动构建新发展格局等战略部署落实了没有、落实得好不好；

　　——看党中央提出的重点任务、重点举措、重要政策、重要要求贯彻得怎么样；

　　——看属于本地区本部门本单位的职责有没有担当起来。

　　落实习近平总书记重要讲话精神，此次公报在部署2023年纪检监察工作时，将“围绕落实党的二十大战略部署强化政治监督”放在首位。

　　政治监督是督促全党坚持党中央集中统一领导的有力举措。

　　过去一年，从疫情防控到生态环境保护，从巩固脱贫攻坚成果到全面推进乡村振兴……党中央重大决策部署到哪里，政治监督就跟进到哪里。

　　“管党治党实践充分证明，政治监督为全党凝聚思想共识、行动共识发挥了重要作用，是保持党先进性、纯洁性的重要保障。”北京大学公共政策研究中心副主任庄德水说。

　　2023年是贯彻党的二十大精神的开局之年。开局关乎全局，起步决定后程。

　　庄德水表示，踏上新征程，要聚焦“两个维护”这一强化政治监督的根本任务，在具体化、精准化、常态化上下更大功夫，切实打通党中央决策部署贯彻执行中的堵点淤点难点，助力将党的二十大擘画的宏伟蓝图变为华夏大地上的火热实践。

　　把纪律建设摆在更加突出位置

　　纪律是管党治党的“戒尺”，也是党员、干部约束自身行为的标准和遵循。

　　此次全会上，习近平总书记强调要把纪律建设摆在更加突出位置，党规制定、党纪教育、执纪监督全过程都要贯彻严的要求。

　　全会作出“全面加强党的纪律建设”的部署，强调强化经常性纪律教育，融入日常管理监督，促进党员干部增强纪律意识，把党的纪律规矩刻印在心。

　　“大量案例表明，党员‘破法’无不始于‘破纪’。”中共中央党校(国家行政学院)教授戴焰军表示，唯有把“严”的要求贯彻到纪律的前沿、监督的前沿，深化运用“四种形态”，发现苗头就及时提醒纠正，触犯纪律就立即严肃处理，做到真管真严、敢管敢严、长管长严，方能帮助广大党员干部知敬畏、存戒惧、守底线，更好发挥纪律建设在全面从严治党中的治本作用。

　　党章是党的根本大法，是全党必须遵循的总规矩。

　　认真学习党章、严格遵守党章，是加强党的建设的一项基础性经常性工作，也是全党同志的应尽义务和庄严责任，对增强党的创造力、凝聚力、战斗力具有极为重要的作用。

　　此次全会上，习近平总书记向全党提出“牢固树立党章意识”的要求。

　　“党章是管党治党的总章程。”戴焰军认为，每一名党员都应该更加自觉地学习党章、遵守党章、贯彻党章、维护党章，用党章党规党纪约束自己的一言一行。

　　驰而不息推进正风反腐

　　反腐败是一场输不起也决不能输的重大政治斗争。

　　当前，反腐败斗争形势依然严峻复杂，遏制增量、清除存量的任务依然艰巨。

　　在全会上，习近平总书记以“要在不敢腐上持续加压”“要在不能腐上深化拓展”“要在不想腐上巩固提升”为坚决打赢反腐败斗争攻坚战持久战指明方向。

　　全会强调，坚持不敢腐、不能腐、不想腐一体推进，更加有力遏制增量，更加有效清除存量。

　　“一体推进不敢腐、不能腐、不想腐，不仅是反腐败斗争的基本方针，也是新时代全面从严治党的重要方略。”清华大学廉政与治理研究中心副主任宋伟表示，此次全会强调要做到不敢腐、不能腐、不想腐同时发力、同向发力、综合发力，充分反映出党中央对于反腐败斗争的战略思考和系统部署，体现了党中央惩治腐败的坚定政治决心。

　　作风建设关乎人心向背，关乎事业成败。

　　2022年是中央八项规定出台十周年。如今，八项规定已成为新时代共产党人的一张“金色名片”。

　　“必须常抓不懈、久久为功，直至真正化风成俗，以优良党风引领社风民风。”在此次全会上，习近平总书记掷地有声的讲话释放出作风建设不止步的鲜明信号。

　　全会对新征程上加强作风建设作出再部署，要求“坚持纠‘四风’树新风并举，教育引导党员干部牢记‘三个务必’，推进作风建设常态化长效化”。

　　“当前，‘四风’问题隐形变异、花样翻新的情况仍然存在。”宋伟表示，要深刻把握作风建设地区性、行业性、阶段性特点，充分认识“四风”的规律性和共性问题，不断加固作风建设堤坝，让清风正气在新征程上更加充盈。

　　“风腐互为表里、同根同源，不正之风滋生掩藏腐败，腐败行为助长加剧不正之风、甚至催生新的作风问题。”清华大学纪检监察研究院院长过勇认为，对于“四风”问题一定要抓早抓小、露头就打，彻查背后可能隐藏的腐败问题，将严的基调、严的措施、严的氛围长期坚持下去。

　　推动监督体系高效运转

　　健全党统一领导、全面覆盖、权威高效的监督体系，是实现国家治理体系和治理能力现代化的重要标志。

　　习近平总书记在全会上指出，党委(党组)要发挥主导作用，统筹推进各类监督力量整合、程序契合、工作融合。

　　全会提出，推动完善纪检监察专责监督体系、党内监督体系、各类监督贯通协调机制和基层监督体系，形成监督合力。

　　“各类监督有各自的定位和优势，关键是协调联动、优势互补。”北京航空航天大学廉洁研究与教育中心主任任建明表示，要在党委(党组)统一领导下，优化各类监督的顶层设计，提高监督效率，促进各类监督力量同题共答，不断提升监督效能。

　　巡视是加强党内监督的战略性制度安排，是全面从严治党的有力抓手。

　　习近平总书记在全会上强调，要把巡视利剑磨得更光更亮，勇于亮剑，始终做到利剑高悬、震慑常在。

　　2022年，在结束对金融单位、部分中央和国家机关集中巡视后，十九届中央如期完成党章规定的巡视全覆盖任务。

　　谋篇2023年巡视工作，公报要求，突出政治巡视定位，全面贯彻中央巡视工作方针，把“两个维护”作为根本任务，把严的要求贯彻到巡视全过程各环节。

　　“每一次巡视都是一次政治体检。”任建明表示，新征程上，要加强巡视整改和成果运用，做好巡视“后半篇文章”，完善巡视巡察上下联动工作格局。

　　踔厉奋发开新篇，自我革命再出发。

　　踏上新的赶考之路，习近平总书记强调：“要坚持严管和厚爱结合、激励和约束并重，坚持‘三个区分开来’，更好激发广大党员、干部的积极性、主动性、创造性，形成奋进新征程、建功新时代的浓厚氛围和生动局面。”

　　文字记者：高蕾、范思翔、董博婷

　　海报设计：赵丹阳

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）